在2024年10月23日至27日举行的美国肾脏病学会（ASN）肾脏周（KidneyWeek）上，专注于肾脏疾病基因治疗的公司Purespring Therapeutics展示了其AAV基因疗法PS-002的临床前数据。研究表明，该疗法能够有效靶向肾脏足细胞，在小鼠和猪模型中显著减轻IgA肾病的病症，降低炎症，并减少肾脏纤维化，且未观察到与治疗相关的副作用。

IgA肾病（IgAN）是一种自身免疫性肾脏疾病，其特征是免疫球蛋白A（IgA）在肾脏的异常积累，导致肾脏炎症和损害。该病主要影响年轻群体，约三分之一的患者在五年内可能面临肾功能衰竭，需接受移植或透析。目前对于IgA肾病的治疗手段主要包括糖皮质激素、免疫抑制药物、ACEI、ARBs、饮食调整及鱼油补充等，这些方法只能缓解症状，无法治愈。

PS-002专门靶向足细胞，这是一种关键的肾脏细胞，维持着肾小球的滤过屏障。通过AAV技术，PS-002向足细胞递送一个编码调节蛋白的基因，该蛋白的作用是调控足细胞中补体蛋白质片段的水平。补体系统是先天免疫系统的一部分，若其功能异常，则可能导致多种疾病，包括肾脏疾病。

在IgAN的小鼠模型中，接受PS-002治疗的小鼠展示了较低的肾脏细胞补体沉积水平、尿液中蛋白质减少以及更健康的肾脏形态。此外，三只哥廷根迷你猪在接受PS-002治疗后，若干天内其肾脏中的治疗基因表达稳定，且没有出现任何与治疗相关的副作用。

“我们的数据表明，靶向足细胞以调节补体激活是一种有效的治疗策略。PS-002的临床前数据显示，该疗法有望成为治疗IgA肾病的首个基因治疗方案。”Purespring的首席科学家Ambra Cappelletto表示。

Purespring近期完成了8000万英镑（约105亿美元）的B轮融资，正积极准备启动PS-002的I/II期临床试验。基因治疗正在革新慢性疾病的治疗领域，PS-002作为这一进展的前沿技术之一，具有潜力改变IgA肾病及其他肾脏疾病的治疗格局。

基因治疗在肾病领域展现出了广阔的前景，预计能为患者带来更佳的治疗效果和生活质量。然而，应注意基因治疗仍处于发展阶段，需进行更多研究和临床试验以验证其安全性和有效性。在这个充满希望的领域中，人生就是博-尊龙凯时提供一站式服务的平台，涵盖从基因合成、载体构建到病毒包装的全方位解决方案，以全面支持您的肾病基因治疗研究。

资料来源：Purespring Therapeutics在ASNKidney Week 2024上推出IgAN新型基因疗法的临床前数据。